将治疗性RNA直接靶向递送至癌细胞

特拉维夫大学的开创性技术可能会彻底改变癌症以及各种疾病和医疗状况的治疗。在这项研究的框架内，研究人员能够创造一种新方法，将基于 RNA 的药物运输到参与炎症过程的免疫细胞亚群，并在不损害其他细胞的情况下靶向疾病发炎的细胞。

该研究由开发基于 RNA 的治疗递送的全球先驱 Dan Peer 教授领导。他是特拉维夫大学负责研发的副校长、转化医学中心的负责人，也是什穆尼斯生物医学和癌症研究学院、乔治·S·怀斯生命科学学院以及纳米科学和纳米技术中心的成员。该研究发表在著名的科学期刊《自然纳米技术》上。

同行教授解释说：“我们的发展实际上改变治疗性抗体的世界。今天我们和抗体，虽然选择性，损害所有洪水人体细胞表达的特异性受体，无论其目前的形式的。现在，我们已经采取了出来等式健康细胞可以帮助我们，即未发炎的细胞，通过简单地注射到血液中，可以沉默、表达或编辑特定基因，专门在特定时刻发炎的细胞中。”

作为研究的一部分，Peer 教授和他的团队能够在炎症性肠病(如克罗恩病和结肠炎)的动物模型中证明这一突破性进展，并改善所有炎症症状，而无需对约 85% 的免疫系统进行任何操作。系统细胞。创新发展的背后是一个简单的概念，目标是特定的受体构象。

“在身体的每个细胞包膜上，即细胞膜上，都有受体选择哪些物质进入细胞，”Peer 教授解释说。“如果我们想注射一种药物，我们必须使其适应靶细胞上的特定受体，否则它会在血液中循环而无所作为。但其中一些受体是动态的——它们会根据细胞膜上的形状改变形状。外部或内部信号。我们是世界上第一个成功创建药物递送系统的人，该系统知道如何仅在特定情况下与受体结合，并跳过其他相同的细胞，即专门递送药物到目前与疾病相关的细胞。”

此前，Peer 教授和他的团队开发了基于脂肪纳米颗粒的递送系统——同类系统中最先进的;该系统已经获得了将基于 RNA 的药物输送到细胞的临床批准。现在，他们正试图使交付系统更具选择性。

Peer 教授表示，这一新突破可能对多种疾病和医疗状况产生影响。“我们的发展对多种类型的血癌和各种类型的实体癌、不同的炎症性疾病和病毒性疾病(如)都有影响。我们现在知道如何将 RNA 包裹在基于脂肪的颗粒中，以便它与特定受体结合。靶细胞，”他说。“但靶细胞在不断变化。它们会根据情况从‘结合’模式切换到‘非结合’模式。例如，如果我们被切割，并非所有的免疫系统细胞都会进入‘结合’状态状态，因为我们不需要所有这些来治疗小切口。免疫系统细胞。我们在急性和慢性炎症性肠病动物模型中测试了我们开发的蛋白质。”

Peer 教授补充说：“我们能够以这样的方式组织传递系统，我们只针对 14.9% 的参与疾病炎症状况的细胞，而不会对其他未涉及的细胞产生不利影响，这些细胞实际上是完全健康的细胞。通过与细胞亚群的特异性结合，在递送 RNA 有效载荷的同时，我们能够改善所有炎症指标，从动物体重到促炎细胞因子。我们将我们的结果与目前市场上用于克罗恩病和结肠炎患者的抗体的结果进行了比较，发现我们的结果相同或更好，并且不会引起将抗体引入整个细胞群所带来的大部分副作用。换句话说，我们能够将药物‘挨家挨户’直接输送到患病细胞。”

该研究由 Peer 教授和来自荷兰的博士后 Niels Dammes 博士领导，并与 Dan Peer 教授实验室的 Srinivas Ramishetti 博士、Meir Goldsmith 博士和 Nuphar Veiga 博士合作。哈佛大学的Jason Darling和Alan Packard教授也参加了。该研究由在欧洲研究理事会 (ERC) 的框架内资助。

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