这种开创性的DNA工具可以编辑遗传疾病

研究人员今天揭示的 DNA 编辑工具有可能“修复”绝大多数已知的遗传疾病。根据今天发表的研究文本，“Prime 编辑”系统有可能“纠正约 89% 的已知致病性人类遗传变异”。这意味着大多数可靶向的导致遗传疾病的细菌、病毒和其他微生物可能会被替换为对人体无害的替代品。

我们今天谈论的研究是由麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的一个团队进行的。他们创造了一种新的基因组编辑方法，他们说这种方法既通用又极其精确。他们创造了一台机器，它使用与工程逆转录酶融合的 CRISPR-Cas9，用主要编辑指导 RNA (pegRNA) 进行编程，以指定目标位点并编码所需的编辑。

根据这些科学家和研究人员本周发表的研究论文，他们在早期测试中取得了相当大的成功。正如他们所写，他们“在人类细胞中进行了超过 175 次编辑，包括靶向插入、删除和所有 12 种类型的点突变，而无需双链断裂或供体 DNA 模板。”

他们展示了 4 种人类细胞系和原代有丝分裂后小鼠皮层神经元“以不同的效率支持初始编辑”。“我们不知道另一种哺乳动物细胞编辑技术能提供如此多的多功能性和精确度，而且副产品很少，”几位相关领导者在一份关于这项研究的声明中说。

“随着我们开发这项技术，主要编辑的多功能性很快变得显而易见，”该研究的第一作者 Andrew Anzalone 说。“我们可以直接将新的遗传信息复制到目标位点这一事实是一个启示。我们真的很兴奋。”

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